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FDA批准干细胞治疗脊柱裂的人体临床试验 [复制链接]

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最近,加州大学戴维斯分校的研究团队宣布启动世界上第一个在出生前使用干细胞治疗脊柱裂的临床试验,该临床试验已经获得FDA批准。消息一出,引发不小轰动,也表明干细胞在脊柱裂治疗领域又向前迈进一大步。

手术中外科医生将在暴露的脊髓上直接放置一个由胎盘间充质干细胞组成的生物支架,希望通过干细胞分化为相应组织细胞填补缺损。同时,他们与加州大学戴维斯分校兽医学院合作,在患有脊柱裂缺陷的动物身上进行试验。结果发现,这种方法使出生时患有脊柱裂的动物能够行走。这表明干细胞治疗在动物模型身上是安全与可行的。

为了全面评估该疗法的安全性和有效性,出生后30个月内,该研究团队还将继续对临床试验中的出生后的患者进行定期监测。在这项临床试验中,科研人员采用了胎盘来源的间充质干细胞。胎盘间充质干细胞能够产生愈合因子,是修复脊柱裂等受损组织的理想选择,胎盘干细胞也被认为是十分有前途的先天性缺陷治疗剂。

除了先天缺陷,胎盘干细胞已经在许多罕见病以及常见疾病的临床研究中被广泛采用,并且展现出了巨大的临床应用前景。

何谓脊柱裂?

脊柱裂,又称椎管闭合不全,是一种常见的先天缺陷,是胚胎发育过程中,由于椎管不完全闭合导致脊椎缺损出现裂口。造成脊柱裂的病因尚不明确,可能与妊娠早期胚胎受到化学性或物理性的损伤有关。

据报道,在美国,每天有4名婴儿出生时患有脊柱裂(每年每名活产中约有1名)。脊柱裂患儿的脊髓和神经的一部分暴露在外,没有任何骨骼或皮肤保护它们,这会引起脊髓和神经的损伤,严重影响患儿的行走能力,甚至还可能导致脑积水,引起脑损伤。

间充质干细胞成临床新焦点

近年来越来越多的研究聚焦胎盘间充质干细胞,以下为-年的有关胎盘干细胞的研究热度统计图。由此可见,胎盘干细胞已经成为了临床医学发展的新焦点。

间充质干细胞的优势

(1)来源广、易分离、扩增能力强,纯度高;

(2)免疫原性更低;

(3)避免了侵入性操作或伦理相关问题;

(4)避免了与老化相关的潜在问题,其增殖能力、寿命和分化潜能均有所提高。

间充质干细胞疗法取得新突破

近年来,胎盘干细胞治疗疾病的潜力已经在许多研究中得到证实。

例如科学研究证实了胎盘间充质干细胞治疗卵巢疾病的效果,它可以使雌激素分泌增加,提高卵泡发生相关基因的表达水平,改善卵巢功能。

还有研究显示,在治疗多发性硬化症时,胎盘间充质干细胞后可明显减少少突胶质细胞群体的DNA损伤,增加脊髓内的髓鞘形成,表现出更好的运动能力。

间充质干细胞已经广泛应用到多种疾病的治疗研究中,如强直性脊柱炎、再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征、特发性肺纤维化、缺血性脑卒中等的治疗。

截至目前,在美国国立卫生研究院的临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关胎盘间充质干细胞临床试验逐年增多,主要涉及神经系统疾病、心血管系统疾病、血液系统疾病、免疫系统疾病及代谢性疾病等。

这几年,关于间充质干细胞治疗的案例报道也屡见不鲜。

年4月,澳大利亚墨尔本公开的研究案例表明,一位67岁的患者在中风24小时内接受了胎盘羊膜干细胞注射,在第一阶段治疗后有了明显的治疗效果——病症由治疗前的上肢无力以及严重的言语障碍转变为可以自由控制自己的手。

年澳大利亚莫纳什医院的研究人员开展了一项与胎盘干细胞相关的世界首创性疗法,他们利用人类胎盘干细胞激活婴儿的肺部进行自我修复。如今,有越来越多的患有肺部疾病的早产儿加入了实验,虽然尚未治愈这种疾病但已初步证明这种治疗方式是可行的。

年,全球首例胎盘干细胞治疗早衰症的案例备受

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